सामग्री छोड्न

सोरायसिस ट्याब्लेटहरू EBS को लागि पुन: प्रयोग गरियो

सोरायसिसको लागि हाल इजाजत प्राप्त उपचार प्रयोग गर्ने अध्ययनले वयस्क र बच्चाहरूमा गम्भीर EBS को ब्लिस्टरिङ लक्षणहरू कम गर्ने अपेक्षा गरिएको छ।

डा क्रिस्टीन Chiaverin को छवि।

डा. क्रिस्टीन चियाभेरिनीले सोरायसिसको उपचारमा हाल प्रयोग हुने ट्याब्लेटको पुन: निर्माण सुरु गर्न यस परियोजनामा ​​फ्रान्सको सेन्टर हस्पिटियर युनिभर्सिटीर डे नाइसमा काम गर्नुहुन्छ। बीस व्यक्तिहरू, छ वर्ष वा माथिका, जसको गम्भीर EBS प्रति दिन कम्तिमा चार नयाँ छालाहरू निम्त्याउँछ, एप्रेमिलास्ट ट्याब्लेटहरू प्रस्ताव गरिनेछ। अध्ययन प्रत्येक व्यक्तिको लागि बीस हप्तासम्म रहनेछ: प्रारम्भिक जाँच पछि तिनीहरूले आठ हप्ताको लागि ट्याब्लेटहरू लिनेछन्, चार हप्ताको लागि रोक्नुहोस् त्यसपछि थप आठ हप्ताको लागि फेरि ट्याब्लेटहरू लिनुहोस्। परिणामहरू जस्तै ब्लिस्टरिङ, दुखाइ, खुजली र जीवनको गुणस्तर उपचारको साथ र बिना उपचार र तुलना गर्दा मापन गरिनेछ। सकारात्मक परिणामहरूले प्लेसबो नियन्त्रित क्लिनिकल परीक्षणको अर्को चरणलाई समर्थन गर्नेछ।

 

हाम्रो कोष को बारे मा

 

अनुसन्धान नेता डा क्रिस्टीन चिवेरिनी
संस्था Archet 2 Hôpital, Centre Hospitalier Universitaire de Nice, France
EB को प्रकार EBS
बिरामीको संलग्नता बीस व्यक्ति, छ वर्ष र EBS संग पुराना
कोष रकम €157,670
परियोजना लम्बाइ 2 वर्ष
सुरू मिति 2023
DEBRA आन्तरिक आईडी GR000008

 

 

परियोजना विवरण

डा चिवेरिनीले सदस्यको सप्ताहन्त 2024 मा परियोजनाको अद्यावधिक प्रस्तुत गरे:

डा क्रिस्टीन चियावेरिनी आर्चेट २ अस्पताल, नाइसका छाला विशेषज्ञ हुन्। तिनी 2019 मा एप्रिमिलास्टसँग ईबीएसको उपचारमा प्रारम्भिक नतिजाहरू प्रकाशित गरियो जुन ए मा रिपोर्ट गरिएको थियो सरल भाषा लेख.

सह-अनुसन्धानकर्ताहरू: डा इमानुएल बोराट; प्रो क्रिस्टीन बोडेमर, डा क्रिस्टीन लाब्रेज-हौटियर, प्रो जुलिएट माजेरीउ।

"यस अध्ययनको उद्देश्य एप्रेमिलास्टको प्रभावकारिता र सहिष्णुताको मूल्याङ्कन गर्नु हो, सोरायसिस र बेसेट रोगको लागि पहिले नै प्रयोग गरिएको इम्युनोमोड्युलेटरी थेरापी, 6 वर्ष भन्दा माथिका गम्भीर EBS भएका बिरामीहरूको उपचार गर्न।"

- क्रिस्टीन चिवेरिनी

अनुदान शीर्षक: GEBULO। 20-हप्ताको मल्टिसेन्टर, ईबी सिम्प्लेक्स सामान्यीकृत भएका 6 वर्षभन्दा कम उमेरका बिरामीहरूमा Apremilast (Otezla®) को प्रभावकारिता र सुरक्षाको मूल्याङ्कन गर्ने खुला अध्ययन।

एपिडर्मोलिसिस बुलोसा सिम्प्लेक्स छाला र म्यूकोसा कमजोरी द्वारा विशेषता हो। गम्भीर रूप (EBS-sev) महत्त्वपूर्ण रोगीता र जीवनको गुणस्तरको परिवर्तनसँग सम्बन्धित छ।
बच्चाहरु र वयस्कों मा। EBS को लागि हाल कुनै विशेष उपचार छैन। भर्खरै, हामीले EBS-sev भएका बिरामीहरूमा भडकाउने छाला रोगको क्लिनिकल हलमार्कहरू देखेका छौं।
र त्यो एक विशिष्ट भडकाऊ मार्ग, Th17 प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया, छाला घाउ को शुरुआत मा संलग्न देखिन्छ। यी डेटाको आधारमा, हामीले एप्रिमिलास्ट (टीएच१७ विरोधी प्रभावको साथ सोरायसिसको उपचार) 17 वयस्कहरूलाई EBS-sev बाट उपचार गर्यौं। 4 रोगीहरूको लागि स्वीकार्य सहिष्णुताको साथ, छालाहरूको संख्यामा नाटकीय र लामो समयसम्मको कमी देखियो।

तसर्थ, हामी EBS-sev का साथ 20 वर्ष उमेरका बिरामीहरूमा apremilast को प्रभावकारिता र सुरक्षाको मूल्याङ्कन गर्ने 6-हप्ताको मल्टिसेन्टर, खुला अध्ययन गर्न प्रस्ताव गर्छौं।

हामीले प्रभावशाली KRT20/5 EBS-sev र दिनमा कम्तिमा 14 नयाँ ब्लिस्टर भएका 4 बिरामीहरूलाई समावेश गर्ने योजना बनाएका थियौं।

प्राथमिक उद्देश्य वर्णन गर्न छ:

  • यी रोगीहरूमा अध्ययन जस्तै चुनौती-डिचलेन्ज-रिचलेन्ज डिजाइनको 3 अवधिहरूमा apremilast को प्रभावकारिता।

माध्यमिक उद्देश्यहरू वर्णन गर्न हो:

  • अध्ययन अवधिमा apremilast उपचारको सुरक्षा।
  • प्रत्येक अध्ययन अवधि भित्र प्रभावकारिता र स्वास्थ्य परिणाम उपायहरूको विकास।

अध्ययनले 4 अवधिहरू समावेश गर्दछ:

  • अवधि 1: स्क्रीनिंग अवधि।
  • अवधि 2: पहिलो उपचार अवधि (हप्ता 0 देखि 8)।
  • अवधि 3: कुनै उपचार अवधि (हप्ता 8 देखि 12)।
  • अवधि 4 : दोस्रो उपचार अवधि (हप्ता 12 देखि 20)।

2024 मा बाँकी छ।